基因治疗是什么？基因治疗是指通过重组DNA技术，把外源正常基因导入靶细胞，外源基因表达正常蛋白质分子，纠正或补偿基因缺陷引起的异常。之所以要提到这些，是因为一条染色体上的基因是成千上万的，而基因只有几kb大小，所以说基因是DNA片段。
基因治疗是什么？
基因治疗是什么？ 基因治疗是指通过重组DNA技术，把外源正常基因导入靶细胞，外源基因表达正常蛋白质分子，纠正或补偿基因缺陷引起的异常。 基因是指人体遗传物质脱氧核糖核酸上的片段，它们通过转录等过程产生蛋白质，对决定人体组织细胞，维持人体的正常代谢和功能起着决定性作用。遗传性疾病、恶性肿瘤等与基因缺陷关系密切，基因缺陷可导致细胞无法产生某些蛋白质，或某些蛋白质产生异常，从而出现疾病。
基因治疗则是将正常的外源基因导入靶细胞，外源基因表达正常蛋白质，纠正基因缺陷引起的异常。 外源基因转移通常使用反转录病毒作为载体的基因导入法。通过一定技术手段，使作为载体的反转录病毒失去某些功能蛋白基因，使其进入人体后，不出现该病毒感染。目的基因与反转录病毒载体重组后，包装成重组病毒颗粒，转染受体细胞，实现基因转移。
基因是什么？基因有什么功能？
有点像分子生物学的入门考题啊！简单的说，基因是具有遗传效应的的DNA片段。那么对于这个定义需要解释两个关键词：遗传效益、DNA。遗传效益是基因的固有内在特性，是指基因可以将其蕴含的遗传信息传递到后代的特性。龙生龙凤生凤，老鼠的儿子会打洞，体现的就是遗传效益。DNA就是脱氧核糖核酸的英文缩写，它实际上是由四种脱氧核糖核苷酸通过磷酸二酯键链接起来的长链（单链DNA）,两条单链DNA再反向平行的通过碱基互补配对之间的氢键连接形成我们常说的DNA。
生命体的DNA通常有特定数目但长度各异，DNA与组蛋白结合在一起并不断折叠就形成了常说的染色体。之所以要提到这些，是因为一条染色体上的基因是成千上万的，而基因只有几kb大小，所以说基因是DNA片段。基因的功能顾名思义就是遗传信息的载体，以基因为模板转录出RNA，RNA中的信使RNA则进一步的翻译出蛋白质从使生命有机体有条不紊的进行生长发育或者应对包括冷暖与病痛的各种“刺激”。
